Эффективность редактирования генома увеличат в разы

Ученые выяснили, что микрокапсулы с покрытиями из слоя двуокиси кремния можно эффективно применять при редактировании генома с использованием технологии CRISPR/Cas9. В перспективе применение таких капсул упростит и сделает эффективнее редактирование генома, которое в будущем поможет врачам лечить ранее неизлечимые наследственные заболевания, такие как болезнь Альцгеймера, гемофилия и многие другие. Результаты исследования, проведенного сотрудниками Томского политехнического университета совместно с российскими и иностранными коллегами, опубликованы в журнале Nanomedicine: Nanotechnology, Biology and Medicine.

CRISPR/Cas9 — революционная технология редактирования генома, обладающая огромным потенциалом для исследований, а также для клинического применения. Как объясняет один из авторов научной статьи Борис Фезе, профессор клеточной и генной терапии Университета Гамбурга, бактерии имеют адаптивную иммунную систему, которая помогает им распознавать и уничтожать вирусы (бактериофаги), если те пытаются инфицировать их во второй раз. Принцип работы такой защитной системы схож с принципами работы наших кровяных антител, узнающих патогены, которые пытаются инфицировать человека повторно.

Главное препятствие, которое мешает применить эти технологии в медицине — безопасная и эффективная доставка генетического материала в редактируемую клетку. «Существующие методы доставки отличаются высокой степенью токсичности. При их использовании какая-то часть редактируемых клеток погибает. К примеру, при доставке биоматериала методом электропорации выживает только 40-50% клеток», — рассказывает один из главных авторов научной статьи, младший научный сотрудник лаборатории новых лекарственных форм ТПУ Александр Тимин.

Чтобы решить эту проблему, ученые впервые использовали для доставки генетического материала внутрь клеток полимерные и гибридные микрокапсулы с покрытиями из наноразмерного слоя кремния (SiO₂). Размер таких капсул составляет 2–2,5 микрометра. В них загружается генетический материал (биологически активные вещества): миРНК, мРНК и плазмиды ДНК. Далее эти капсулы доставляются к редактируемой клетке. Она поглощает их путем макропиноцитоза — процесса, при котором клетки захватывают относительно крупные частицы. Таким образом, микрокапсула оказывается в цитоплазме клетки и там высвобождает свое содержимое. Сама оболочка при этом постепенно растворяется.

«Эффективность доставки с помощью наших микрокапсул достигается за счет низкой токсичности. Проведенное исследование показало, что более 90% клеток выживает после трансфекции. Таким образом, процент отредактированных клеток стал значительно выше в сравнении, когда для трансфекции применялись липосомы», — резюмирует Александр Тимин. Следующим этапом, по словам ученых, станет применение технологии CRISPR/Cas9 с использованием микрокапсул для доставки генетического материала уже в исследованиях in vivo, то есть на живом материале.

Пресс-релизы о научных исследованиях, информацию о последних вышедших научных статьях и анонсы конференций, а также данные о выигранных грантах и премиях присылайте на адрес science@indicator.ru.