Технология CRISPR/Cas9 приводит к сотням непредусмотренных генетических мутаций

Технология редактирования генома CRISPR/Cas9 способна «впустить» в геном сотни непредусмотренных генетических мутация. Об этом сообщается на страницах журнала Nature Methods.

CRISPR/Cas9 отличается точностью действия, исправляя только необходимые участки генома, однако иногда его «ножницы» подрезают и другие участки. Обычно исследователи прогнозируют эти изменения (и шансы того или иного участка подвергнуться им) с помощью компьютерных алгоритмов. «Эти предсказательные модели хорошо работают, когда CRISPR'ом пользуются для редактирования клеток или тканей в лабораторных условиях, но всех побочных эффектов для организмов in vivo никто не просчитывал, для этого нужно полногеномное секвенирование», — отметил соавтор исследования Александр Бассук.

Ученые из Стэнфорда, Колумбийского университета и других учреждений секвенировали геном мышей, где CRISPR/Cas9 успешно исправил причины наследственной слепоты, отредактировав один ген. Однако, как оказалось, геномы получателей этой терапии выдержали более 150 однонуклеотидных мутаций и около 100 более серьезных удалений и вставок. Ни одну из этих мутаций компьютерные алгоритмы предсказать не смогли.

Даже изменение одного нуклеотида может иметь серьезное значение, подчеркивают исследователи. Они также надеются, что их работа простимулирует других ученых использовать полногеномное секвенирование для оценки побочных эффектов технологии.