Фронтир нейронаук. Редактирование генома применили в борьбе с аутизмом

Исследователи из Университета штата Луизиана создали систему редактирования генома для клеток мозга и применили ее для удаления гена, ассоциированного с аутизмом.

Группа Сяо-Хун Лу решила применить метод CRISPR-Cas9, для чего разработала систему вирусной доставки этой системы в клетки головного мозга мыши. Для тестирования метода ученые встроили в геном ген красного флуоресцентного белка и увидели, что вирус заставляет клетки головного мозга светиться красным цветом с интенсивностью, которая зависит от дозы вируса.

Следующим этапом исследователи создали мышь с несколькими копиями VIPR2, ключевого гена в сегменте ДНК на седьмой хромосоме под названием 7q36. 3, который вовлечен как в аутизм, так и в шизофрению. Полученные мыши демонстрировали когнитивные проблемы и проблемы с социальностью, а также аномалии в стриатуме, области, вовлеченной в развитие расстройств аутистического спектра.

Авторы использовали свою точную систему редактирования генома для того, чтобы удалить лишние копии VIPR2 из нейронов в мозге этих мышей. Затем они секвенировали ДНК из клеток мозга мышей, чтобы показать, что дополнительные копии VIPR2 больше там не присутствуют. Исследователи также подтвердили, что в клетках уменьшились уровни РНК, соответствующие этому «вредному» гену.

«Мы продемонстрировали очень эффективное удаление лишних копий гена», — говорит Лу.

Теперь авторам работы предстоит узнать, нормализует ли это редактирование поведение модельных животных.

Понравился материал? Добавьте Indicator.Ru в «Мои источники» Яндекс.Новостей и читайте нас чаще.