Новая технология редактирования гена успешно вылечила наследственное заболевание у мышей

Ученые из Йельского университета с помощью новой технологии редактирования гена смогли исправить у мышей мутацию, которая приводит к талассемии — наследственной форме анемии. С подробностями исследования можно ознакомиться в журнале Nature Communications.

Генетики выявили белок, полученный из костного мозга, который может активировать стволовые клетки — клетки, наиболее подходящие для редактирования генов. Ученые соединили белок с синтетическими молекулами ПНК (пептидо-нуклеиновой кислоты — химического вещества, похожего на ДНК и получаемого путем химического синтеза), которые имитируют ДНК и связываются с нужным геном, чтобы сформировать тройную спираль. Это приводит к тому, что клетки начинают сами исправлять свою болезнетворную мутацию.

Затем ученые использовали ими же разработанные биосовместимые наночастицы, куда они поместили молекулы ПНК, чтобы доставить их к нужному гену у мышей. Заключительный шаг состоял во внутривенном вливании, с помощью которого ученые доставили весь необходимый «набор» для редактирования гена.

Исследователи обнаружили, что такой метод помог исправить мутации так, что у мышей отсутствовали даже симптомы талассемии. Через 140 дней ученые проверили уровень гемоглобина в крови грызунов и обнаружили, что он стабилизировался.

«Основным результатом нашего исследования является то, что с помощью наночастиц, содержащих ПНК, и простого внутривенного введения молекул, мы достигли того, чтобы редактирование гена эффективно "вылечило" талассемию у мышей», — заявил автор исследования Питер Глейзер.

Если метод докажет свою эффективность при проведении клинических испытаний, то он может быть использован для лечения людей с талассемией, серповидно-клеточной анемией и другими наследственными заболеваниями крови.