Ученые: серповидно-клеточную анемию победят с помощью генной инженерии

Американские ученые разработали метод, который в будущем поможет вылечить больных серповидно-клеточной анемией. Об этом сообщает Oncology News.

Известно, что содержание гемоглобина F в организме новорождённых младенцев превалирует над содержанием других форм гемоглобина. В течение первого года жизни человека производство этого типа гемоглобина уменьшается, и начинает вырабатываться гемоглобин «взрослого» типа. Но у некоторых людей гемоглобин F продолжает производиться в большом количестве на протяжении всей жизни. Ранее было доказано, что у таких людей наследуемая серповидно-клеточная анемия не развивается, так как гемоглобин F способствует переносу кислорода в организме.

Учёные из Гарвардской медицинской школы выяснили, что небольшой участок ДНК (энхансер) гена BCL11A «выключает» производство гемоглобина F после первого года жизни человека. Если отключить этот «выключатель», то в организме больных серповидно-клеточной анемией выработка гемоглобина F не остановится, и они избавятся от своего заболевания. По словам исследователей, процедура будет заключаться в генном «редактировании» костного мозга пациента, путём удаления участка гена BCL11A, который блокирует производство «детского» гемоглобина.

Каждый год в мире рождается около 300 тысяч детей, которым ставят диагноз серповидно-клеточная анемия. Это распространённое наследственное заболевание получило такое название, потому что в ходе болезни эритроциты, несущие аномальный гемоглобин вместо нужного, под микроскопом имеют форму серпа. Болезнь наступает из-за генетической ошибки, изменяющей одну из десятков аминокислот, входящих в состав гемоглобина — железосодержащего белка эритроцитов, который переносит кислород в организме. Заболевание вызывает приступы боли, анемию, повреждение тканей и может приводить к инфарктам и инсультам.