Создана более направленная система редактирования генома

Команда исследователей из Массачусетского технологического института и Гарвардского университета разработала новый подход в редактировании генома. Для этого ученые объединили CRISPR-Cas9 с обратной транскриптазой в одну структуру. Статья исследователей опубликована в журнале Nature.

Несмотря на всю легкость, с которой CRISPR–Cas9 изменяет геномы, при использовании метода часто случаются ошибки и непреднамеренные эффекты. Альтернативный метод, названный «первичным редактированием», повышает шансы на то, что исследователи в конечном итоге получат только запланированные изменения в геноме, а не смесь, которую практически невозможно предсказать.

CRISPR-Cas9 в ходе своей работы разрывает обе нити двойной спирали ДНК, а затем вносит в структуру необходимые изменения и собирает ее обратно. Но эта система ненадежна и может порождать другие, не предусмотренные, изменения в геноме. Это может привести к неконтролируемой смеси изменений, которые будут варьироваться от клетки к клетке.

Чтобы решить эту проблему, команда ученых из Массачусетского технологического института и Гарвардского университета модифицировали систему CRISPR–Cas9 так, что она начала использовать РНК для управления вставкой новых последовательностей ДНК в клетки человека. В этой системе Cas9 соединяется с обратной транскриптазой. Такой молекулярный комплекс использует одну нить целевого участка ДНК в качестве «инициатора» и начинает запись отредактированной генетической информации в геном.

Специально сконструированная направляющая РНК ведет модифицированный Cas9 к своему целевому участку, где он разрезает одну нить ДНК. Направляющая также содержит дополнительные нуклеотиды РНК, кодирующие новую отредактированную последовательность. Чтобы передать эту информацию, элемент обратной транскриптазы считывает расширение РНК и записывает соответствующие нуклеотиды ДНК в целевое пятно.

Команда также продемонстрировала способность нового метода точно корректировать варианты генов, которые вызывают серповидноклеточную анемию, требующую преобразования тимина в аденин, и болезнь Тея — Сакса, требующую удаления четырех букв ДНК в одном месте генома.

Понравился материал? Добавьте Indicator.Ru в «Мои источники» Яндекс.Новостей и читайте нас чаще.