Вести с полей: митохондриальная заместительная терапия поможет бороться с дистрофией Дюшенна

Ученые предложили использовать для лечения людей с миодистрофией Дюшенна – тяжелым генетическим заболеванием, приводящим к разрушению мышц, – митохондриальную заместительную терапию. Эксперименты на мышах показали, что введение в пораженные мышцы дополнительных митохондрий помогает замедлить дегенеративные и окислительные процессы в ткани и улучшить ее состояние. Результаты исследования были представлены авторами на XXIV съезде Физиологического Общества имени И. П. Павлова.

Миодистрофия Дюшенна – генетическое заболевание, один из признаков которого – дефицит белка дистрофина в мышечных волокнах. Исследования показали, что в дистрофин-дефицитных скелетных мышцах нарушается ультраструктура и функционирование митохондрий – «энергетических станций» клетки. В результате мышечные волокна получают недостаточное количество АТФ, подвергаются окислительному стрессу и дегенеративным процессам.

Ученые из Марийского государственного университета и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН предложили использовать митохондриальную заместительную терапию для коррекции патологий мышечной ткани при миодистрофии Дюшенна. Этот подход основан на трансплантации дополнительных «здоровых» митохондрий в пораженные мышцы.

Авторы использовали в экспериментах митохондрии из скелетных мышц здоровых мышей. Препарат из этих органоидов вводили в мышам с дефицитом дистрофина. Лечение, включавшее 10 инъекций, вводимых с интервалом в два дня, привело к улучшению ультраструктуры и увеличению силы скелетных мышц больных животных, а также замедлило процессы перекисного окисления и дегенерации в ткани.

Также авторы подтвердили, что искусственно введенные митохондрии успешно интегрировались в мускулатуру, что подтверждалось увеличением количества этих органоидов в ткани.

«Вероятно, необходимо системное введение митохондрий в мышечную ткань, поскольку даже спустя почти месяц их введения мы не отметили влияния на активность генов, отвечающих за биогенез новых митохондрий. Кроме того, не до конца остается ясным молекулярный механизм, благодаря которому мы видим позитивный эффект, поэтому его еще предстоит исследовать», – рассказал Михаил Дубинин, автор исследования, сотрудник Марийского государственного университета.

Текст: Виталина Власова

Съезд организован Физиологическим обществом им. И.П. Павлова и Институтом эволюционной физиологии и биохимии им. И.М. Сеченова РАН и посвящен 300-летию Российской академии наук и включен в инициативу «Работа с опытом» Десятилетия науки и технологий.

Материал подготовлен при финансовой поддержке Минобрнауки России в рамках федерального проекта «Популяризация науки и технологий».