Лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна подорожало на 7317%

Частная американская фирма получила эксклюзивное право на разработку и продажу препарата от редкой болезни — миодистрофии Дюшенна — и подняла цену на него на 7316%. Ранее годовой курс дженерика дефлазакорта стоил около 1200 долларов, а сейчас цена выросла до 89 тысяч (54 с учетом скидок). Эта ситуация оказалась неожиданным следствием государственной поддержки частных инициатив по разработке лекарств от редких заболеваний, сообщает Engadget.

Раньше американские пациенты были вынуждены импортировать дефлазакорт. Теперь Управление по контролю пищевых продуктов и лекарственных средств США наконец одобрило местную версию (под названием эмфлаза), разработанную компанией Marathon Pharmaceuticals. Фирма не просто подняла цену на лекарство. Так как она представила эмфлазу в рамках программы по разработке лекарственных средств для лечения редких заболеваний, власти США дали ей эксклюзивное право на продажу препарата на территории страны (на семь лет).

Тем не менее Marathon Pharmaceuticals настаивает, что с учетом медицинской страховки цена будет вполне приемлемой, и вообще, для препарата от редкой болезни высокая цена — это норма. Однако в любом случае такое резкое повышение цены отражает проблему орфанных лекарственных средств. В США специально выделили их в отдельную, льготную для частных фирм категорию, чтобы стимулировать разработку лекарств от редких заболеваний. Ситуация с эмфлазой (для которой есть более дешевые аналоги) показывает, как эта схема может лишь обогащать фармацевтические компании.

Миодистрофия Дюшенна — генетическая болезнь, которая вызывается делециями или дупликациями одного или нескольких экзонов либо точечными мутациями в гене дистрофина. Основное проявление — слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени. С 8-10 лет больным необходимы костыли, с 12 большинство из них прикованы к инвалидным коляскам, с 16-18 испытывают дыхательные нарушения. Смерть обычно наступает на втором-третьем десятилетии жизни.