Ученые создали способ лечения болезней, вызванных РНК

Ученые из Института прикладных научных исследований Скриппса (США) нашли метод разработки точного лечения неизлечимых на данный момент болезней, которые вызваны РНК. О своем исследовании они рассказали в журнале Nature Chemical Biology.

Несколько десятков лет ученые пытаются разработать препараты, которые подействовали бы на человеческую РНК, однако они не могут достичь достаточных селективной способности, чтобы минимизировать побочные эффекты, и эффективности.

«Впервые мы предложили несколько решений этой сложной медицинской проблемы. Мы обнаружили, что возможно разработать маленькие молекулы, которые ищут и уничтожают только вызывающие болезнь участки РНК. Более того, мы разработали новый химический способ использования вызывающей болезни РНК: можно создать лекарство от этих болезней, используя болезнетворную РНК как катализатор во время синтеза препарата. Это как если бы врач поместил лекарство сразу на зараженную область, не трогая здоровые клетки», — объяснил Мэттью Дисней, соавтор статьи.

Хотя новый метод, как считается, будет действовать на широкий круг болезней, вызванных РНК, он был протестирован на болезни Штейнерта первого типа — наследственной болезни, характеризующейся миотонией, атрофией мышц, половых желез, ранней катарактой, в некоторых случаях психической деградацией. Она вызвана повтором триплетов — числом цепочки нуклеотидов в генетическом коде, которое превышает обычное. В итоге разработанные молекулы точно определили болезнетворную РНК, а здоровые клетки не подверглись уничтожению.

Ученые надеются, что их технология будет применяться в лечении генетических болезней, которые вызваны РНК.