«Важно разделить препараты и технологии»

Закон о биомедицинских клеточных продуктах (БМКП) – препаратах из живых клеток, взятых из организма самого пациента или другого человека, – действует в России с 1 января 2017 года. Но за два с половиной года не появилось ни лицензированных производственных площадок, ни новых зарегистрированных препаратов. Одна из возможных причин — чиновники, бизнесмены и медики читают закон по-разному, выяснили участники сессии ПМЭФ-2019 «Создание инновационных лекарств – новые горизонты в здравоохранении». Как проходила дискуссия – в репортаже Indicator.Ru.

Применение живых клеток в российской медицине началось давно. Уже к 2011 году разрешениями Росздравнадзора было зарегистрировано около 30 клеточных технологий, в основном в области регенеративной медицины: для восстановления кожи (в том числе в косметологии) и других тканей. Но в 2011 году вступил в силу федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан», в котором вообще не было понятия «медицинская технология» — а именно в такой категории Росздравнадзор выдавал разрешения медицинским центрам. В сфере клеточных препаратов наступил правовой вакуум.

Между тем клеточные технологии — это не только косметология. Они могут применяться для восстановления нервной системы, сердца, печени, для лечения онкологических заболеваний. Исследования по всем этим направлениям продолжались, но только в научных центрах — нормативной базы для их выхода на клинические испытания не существовало.

В США и в Европейском союзе клеточные препараты регулируются теми же законами, что и обычные лекарства, но при этом есть возможности их более раннего введения в практику. К примеру, Европейское медицинское агентство разрешает ранний доступ к любым препаратам через механизмы регистрации на условиях и регистрации в исключительных случаях. Это позволяет применять препараты с невыясненными рисками и незавершенной регистрацией в лечении пациентов, которым традиционные методы не помогли. В российском законодательстве таких исключений нет. Судя по словам министра здравоохранения Вероники Скворцовой на одной из сессий ПМЭФ-2019, государственным приоритетом при разработке нового закона была безопасность: внедрять клеточные препараты необходимо «с подтверждением не только эффективности, но и безопасности, с исключением возможности стимуляции мутагенеза и онкогенеза, внесения дополнительного генетического кода и других вещей, которые могут […] проявиться негативно через поколение».

Принятый в 2016 году федеральный закон № 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах» регламентирует все стороны производства и применения в клинике клеточных линий и препаратов на их основе. Все биомедицинские клеточные продукты перед вводом в обращение в России должны пройти государственную регистрацию, включающую экспертизы по безопасности, эффективности и другие. Та же процедура должна проводиться для ранее известных продуктов, у которых изменили тип или биологические свойства.

Но закон устанавливает только общие требования, законодательную рамку. Наполнение этой рамки подзаконными актами, конкретными правилами и регламентами до сих пор не завершено. До сих пор правила регистрации клеточных препаратов не ясны даже тем, кто потенциально мог бы их производить. Как рассказал на ПМЭФ президент Ассоциации производителей биомедицинских клеточных продуктов Алексей Мартынов, компании не понимают: как применять в клинической практике клеточные препараты, если для каждого пациента они должны регистрироваться заново? Ведь многие такие препараты по типу относятся к аутологичным — они предназначены для лечения того же пациента, у которого изначально были взяты клетки для культивирования и модификации. Означает ли это, что каждый раз препарат имеет новые биологические свойства и должен регистрироваться повторно? В этом случае регистрация со всеми экспертизами может занять месяцы, а помощь пациенту, как правило, нужна немедленно.

«Мы получили двух пациенток: из Северо-Кавказского региона и из Калуги. Это молодые женщины 21 года и 26 лет. У одной — 37 дней реанимации, у другой — 84 дня. Это протекция печени, это протекция почек, это полиорганная недостаточность. Одну, из Рязани, — 38 дней реанимации — мы потеряли, ничего не смогли сделать. Стыдно говорить перед официальными людьми, но мы применяли клеточные технологии, без которых не обошлись бы в этих первых двух случаях, не получая разрешения. […] Мозгу ребенка, попавшего в асфиксию, надо помогать сегодня и немедленно. Поэтому важно разделить препараты и технологии. […] Этот закон не должен ограничивать развитие науки и клинической практики», — заявил директор Центра акушерства, гинекологии и перинатологии имени академика В. И. Кулакова Геннадий Сухих.

Представители Минздрава поспешили развеять заблуждения бизнесменов и медиков: директор департамента науки, инновационного развития и управления медико-биологическими рисками здоровью Игорь Коробко заявил, что разделение между препаратами и технологиями в законе уже есть. «Процесс государственной регистрации выстроен так: мы получаем типовой продукт, который может быть применен для каждого конкретного человека. И он (типовой продукт, — прим. Indicator.Ru) должен соответствовать спецификации, нормативной документации. Нет такого, что для каждого человека нам надо регистрировать каждый продукт», — сказал Коробко.

Генеральный директор «Биокад» Дмитрий Морозов подчеркнул, что закон должны сопровождать подзаконные акты, которые без всяких разночтений позволят создавать аутологичные клеточные препараты в клинических центрах, рядом с пациентами, которым они нужны.

Основные подзаконные акты о БМКП появились в 2018 году (закон, напомним, вступил в силу с 1 января 2017 года). В августе 2018 года была утверждена надлежащая практика по работе с БМКП, в октябре — порядок лицензирования производств. Однако ни одного лицензированного производства клеточных препаратов в России пока нет. Первую заявку в декабре 2018 года подала компания «Генериум», на ее производственной площадке планируется производить препараты для восстановления хрящевой ткани. О других заявках пока ничего не известно. Эксперты Ассоциации производителей БМКП оценивают стоимость одной площадки в полмиллиарда рублей. Пойдут ли на это фармацевтические компании? По словам Сухих, бизнес сложно заинтересовать клеточными технологиями, потому что в них нет финального продукта, нет объекта продажи. Чтобы такие технологии развивались в России, требуется, считает академик РАН, понятный механизм государственного субсидирования: «Может, это сделать как государственно-частное финансирование? Регенеративная медицина, реальная помощь пациенту, должна иметь государственное финансирование, и тогда бизнес поймет, что это тоже область инвестиций с финансовой и гуманитарной компонентой».

Сейчас финансовая поддержка разработки клеточных технологий возможна только в виде субсидий подведомственным организациям на выполнение государственного задания. Некоторые крупнейшие компании сотрудничают с медицинскими центрами, которые имеют право на такие субсидии: «Биокад» ведет совместную разработку CAR-T-технологий для лечения рака с исследовательским центром имени В.А. Алмазова, а «Р-Фарм» — с первым МГМУ им. Сеченова. Но большинство производителей держатся в стороне от клеточных препаратов. «Почему сегодня бизнес опасливо наблюдает (за развитием клеточных технологий, — прим. Indicator.Ru)? — задал риторический вопрос директор Института биологии развития имени Н. К. Кольцова РАН Андрей Васильев. — Потому что сегодня вход в это довольно рисковый — нужно одновременно создавать инфраструктуру и развивать клеточный продукт. Производственной инфраструктуры сейчас нет, и мы не можем наработать даже пробную партию для клинических исследований». Разработки при этом идут, по словам Васильева, довольно успешно: разрабатываются пригодный к трансплантации нейрон, инсулин-продуцирующие клетки, противораковые вакцины и так далее.

О мерах, которые должны ускорить процесс и привлечь фармакологичесую промышленность к клеточным исследования, задумались в министерстве промышленности и торговли. По словам первого замминистра Сергея Цыба, с 2020 года у компаний появится возможность получать субсидию на разработку инновационных лекарств авансом, а для поддержки проектов в фармацевтике на ранних стадиях ведомством совместно с РВК создан венчурный фонд.

Между тем законодательная база для инновационных разработок в медицине продолжает совершенствоваться. Завершается подготовка еще одного законопроекта о клеточных технологиях, сообщила Скворцова. Он будет регулировать применение тех клеточных и тканевых продуктов, которые не подвергаются модификации, — то есть выведет из-под действия закона 2016 года многие технологии регенеративной медицины. Кроме того, впервые в России появятся нормы для биобанков по сохранению и типированию тканей человека — пока их нет, у потенциальных производителей клеточных препаратов фактически нет сырья для производства. Как долго будет продолжаться настройка нормативной базы? Главный вопрос, пожалуй, не в этом, а в том, насколько сильно отстанет за это время российская клиническая практика от мировой.

Понравился материал? Добавьте Indicator.Ru в «Мои источники» Яндекс.Новостей и читайте нас чаще.

Подписывайтесь на Indicator.Ru в соцсетях: Facebook, ВКонтакте, Twitter, Telegram, Одноклассники.