Миодистрофию Дюшенна будут лечить вирусами

Генетическое заболевание под названием миодистрофия Дюшенна, которое в большинстве случаев приводит к слабости мышц и ранней смерти, предложили лечить при помощи вирусных векторов. Вирусные частицы должны будут доставить исправленную копию гена дистрофина в клетки детей различного возраста. Уже запланированы три клинических исследования, которые начнутся в течение года. Подробности сообщает издание MIT Technology Review.

Миодистрофия Дюшенна связана с нарушением функций одного из основных для работы мышц белка дистрофина. Эта болезнь поражает примерно одного мальчика из нескольких тысяч, в то время как девочки страдают от нее очень редко. Ближе к совершеннолетию больные теряют способность ходить, а многие умирают на третьем десятке лет. Новый подход подсказала сама природа: в 1990 году был описан больной в возрасте 61 года, который по-прежнему мог самостоятельно перемещаться при помощи трости. Его особенностью оказалось отсутствие 46% гена, в то время как даже один измененный нуклеотид может привести к ранней смерти.

Проблема лечения миодистрофии Дюшенна заключается в исключительно большом размере гена — около 14 000 нуклеотидов. Это не позволяет передавать его при помощи очищенных от собственного генетического материала вирусов. Случай дожившего до 61 года пациента позволил ученым разработать укороченную версию гена размером всего в 4000 нуклеотидов, который уже можно поместить в вирус. Созданная версия не сможет полностью исцелить больных, но медики надеются, что она позволит существенно уменьшить негативные последствия болезни и пациенты проживут намного дольше.

В США три группы ученых и медиков заявили о скором начале испытаний нового метода борьбы с заболеванием. В детской больнице Nationwide в штате Огайо первым пациентам вирусы введут уже в следующем месяце. Биотехнологическая компания Solid Biosciences намерена начать исследования к концу года, а фармацевтический гигант Pfizer — в начале 2018. В первом исследовании примут участие около 12 детей двух возрастных групп: от трех месяцев до трех лет и более взрослые, возрастом до семи лет. Каждый получит квадриллионы вирусных частиц посредством одного внутривенного укола. Стоимость этой работы оценивается в 2,4 миллиона долларов, из которых большая часть уйдет на создание необходимых вирусов.