Обнаружен потенциальный биомаркер болезни Хантингтона

Сотрудники Университета Айовы обнаружили потенциальный биомаркер болезни Хантингтона – генетического заболевания нервной системы. Полученные данные помогут ученым разработать более эффективную терапию при этой болезни. Результаты их работы были опубликованы в журнале Neurology.

Болезнь Хантингтона – это генетическое заболевание нервной системы, при которой у человека прогрессирует развитие психических расстройств и гиперкинеза – внезапно возникающих непроизвольных движений. Обычно симптомы болезни начинают проявляться у людей в 30—50 лет. Это заболевание считается неизлечимым, однако есть терапия, которая облегчает симптомы.

Болезнь передается от родителя к ребенку с помощью гена Хантингтона. Болезнь появляется из-за большого количества повторяющихся элементов в нуклеотидной последовательности гена. При этом чем больше таких повторяющихся элементов, тем раньше проявятся симптомы болезни и тем опаснее они будут.

В ходе исследования авторы изучили спинномозговую жидкость у 30 людей, которые являются носителями мутации, вызывающей болезнь Хантингтона, но у которых симптомы еще не начали проявляться. У всех участников эксперимента уровень молекулы микроРНК был разный. Ученые выяснили, что уровень микроРНК поднимается задолго до проявления симптомов и продолжает расти с приближением болезни.

Результаты исследования ученые используют для разработки более эффективного лечения этой болезни. С помощью препарата, замедляющего рост уровня микроРНК, можно отложить смерть нервных клеток у людей, которые являются носителями гена Хантингтона, и таким образом отложить проявление у них симптомов болезни. Однако, как отмечают авторы, такой тип лечения подойдет только людей, у которых симптомы заболевания еще не проявилась.

Ученые предполагают, что по такому же принципу другие микроРНК могут быть важными биомаркерами таких неврологических заболеваний как болезни Паркинсона или Альцгеймера.