CRISPR победил мышечную дистрофию у собак

Ученые использовали метод редактирования генома CRISPR/Cas9 для того, чтобы исправить у собак генетический дефект, вызывающий миодистрофию Дюшенна — связанное со слабостью мышц заболевание. Ранее подобные исследования проводили только на мышах и лабораторных культурах клеток. Результаты работы изложены в журнале Science.

Миодистрофия Дюшенна — это редкое серьезное заболевание, вызывающее постепенное ослабление мышц. Чаще всего ею болеют мальчики, которые умирают из-за недуга рано, часто не дожив до 20 лет. По оценкам, примерно 300 тысяч людей по всему миру страдают от этого генетического нарушения. Причиной может быть любое количество мутаций в гене дистрофина — структурного белка, который нужен для того, чтобы поддерживать функциональность и форму мышц. Обычно мутации расположены в одном участке гена, что позволяет современным методам редактирования генома внести необходимые правки.

В новой работе ученые вводили двум месячным щенкам с этим заболеванием разное количество вирусов, которые доставляют необходимые для редактирования генома вещества внутрь клеток. Спустя восемь недель медики измерили у собак количество дистрофина. Оно увеличилось в каждой изученной группе мышц, однако эффективность оказалось разной. В частности, сердце щенка, получившего большую дозу вирусов, восстановило 92% необходимого белка, однако в языке его концентрация составила всего 5% от нормы.

В предыдущих исследованиях ученые показывали, что восстановление хотя бы 15% дистрофина уже снимет наиболее опасные симптомы болезни Дюшенна. В новой работе во всех изученных мышцах, кроме языка, количество дистрофина увеличилось как минимум до такого уровня.

Понравился материал? Добавьте Indicator.Ru в «Мои источники» Яндекс.Новостей и читайте нас чаще.